Многие редкие заболевания, еще недавно считавшиеся приговором, сегодня успешно поддаются лечению. Однако стоимость терапии часто исчисляется миллионами рублей в год. С 2021 года детей с тяжелыми орфанными патологиями лекарствами обеспечивает фонд "Круг добра", что позволило спасти тысячи жизней. Но когда пациент достигает 19-летнего возраста, в большинстве случаев финансовая ответственность по закону ложится на регионы.
© Российская Газета
Здесь и начинаются проблемы. Региональные минздравы, хоть и обязаны обеспечивать взрослых пациентов жизненно важными лекарствами, часто не справляются с этой нагрузкой. В результате люди вынуждены судиться за свое право на терапию. С 1 января 2026 года ситуация должна была измениться к лучшему. Начал действовать новый резервный механизм софинансирования региональных закупок орфанных препаратов из федерального бюджета. Однако, как рассказали "РГ" эксперты, этот механизм можно применять только при определенных критериях, а они таковы, что около 70% или даже больше регионов не смогут воспользоваться новым механизмом, причем реальное отсутствие средств в бюджете не означает возможности получения федерального софинансирования.
Эксперты приводят пример пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Даже в обеспеченных регионах им сегодня снова приходится доказывать свое право на жизнь в судах.
ПНГ — редкое, жизнеугрожающее заболевание, и оно выступает ярким маркером системных проблем лекарственного обеспечения. Как объясняет зав. отделением орфанных заболеваний НМИЦ гематологии, профессор Елена Лукина, еще пару десятилетий назад пациентов с ПНГ поддерживали лишь переливаниями крови, но сегодня медицина совершила прорыв и есть все возможности продлить таким больным жизнь и сделать ее полноценной.
"Сегодня расшифрованы механизмы развития заболевания, разработаны инновационные препараты, применение которых кардинально изменило качество жизни пациентов и прогноз, — объясняет профессор Лукина. — Однако стоимость лечения до 2026 года превышала 20 миллионов рублей в год на одного больного. Это колоссальная нагрузка на региональные бюджеты. Сложность и в том, что прерывать терапию нельзя. Для ПНГ критически важен режим: задержка даже на 1-2 дня приводит к угрозе необратимого поражения жизненно важных органов".
Сегодня в России зарегистрировано пять препаратов для лечения ПНГ. Но доступ к ним для многих пациентов остается ограниченным.
Председатель пациентской организации "Другая жизнь" Кирилл Куляев сказал "РГ", что ситуация с обеспечением пациентов ПНГ, особенно новыми, самыми эффективными препаратами, откатилась к уровню 2014 года, когда терапию преимущественно приходилось добиваться через суды.
"Парадоксально, но ситуация неблагополучна даже в некоторых богатых субъектах, — отмечает Куляев. — Например, в Санкт-Петербурге закупают все пять зарегистрированных препаратов, но в других, которые не уступают по бюджетным возможностям, закупают преимущественно один, редко — больше. Получается, пациенты оказываются в неравных условиях: где-то инновационное лечение доступно, где-то нет, несмотря на предписание судов устранить нарушения".
Тревожная картина складывается с выпускниками фонда "Круг добра" — молодыми взрослыми. Они оказываются самыми незащищенными, когда по возрасту лишаются поддержки фонда и попадают в региональную систему, которая зачастую не готова к таким финансовым вызовам.
В конце 2024 года Конституционный суд РФ обязал власти создать механизм финансовой поддержки регионов для закупки орфанных препаратов. Во исполнение этого решения с 1 января 2026 года в федеральном бюджете заложены средства (9 млрд руб. в 2026 году, по 10 млрд — в 2027-2028 гг.) на так называемый резервный механизм софинансирования.
Фото: Артем Геодакян / ТАСС
Доцент кафедры медицинского права Сеченовского университета Мария Посадкова поясняет суть нововведения: регион тратит средства на орфанных пациентов из перечня № 403 (17 высокозатратных нозологий), но если финансовые возможности исчерпаны, он может попросить помощи у федерации.
"Однако помощь эта доступна далеко не всем. Установлены жесткие критерии, которые делают механизм формальным и крайне сложным для практического применения", — подчеркивает Посадкова.
Главная проблема, говорят эксперты, это критерий расчетной бюджетной обеспеченности региона. Для получения поддержки уровень расчетной бюджетной обеспеченности до выравнивания не должен превышать 0,65, то есть регион должен быть дотационным.
"Этот критерий автоматически отсекает около 70% регионов, — объясняет Куляев. — Под действие механизма подпадает лишь каждый третий. Ситуация в некоторых регионах-донорах, о которой я рассказал, по сути, говорит о системном сбое: проблема не в деньгах, а в организации".
Всего, по подсчетам экспертов, только 33 региона могут претендовать на использование нового механизма.
Кроме того, существуют дополнительные критерии, применяемые на альтернативной основе: увеличение стоимости препарата на 20% или рост численности пациентов на 15%. Мария Посадкова считает, что эти требования избыточны:
"Столь значительного повышения стоимости лекарств ранее не было, а для препаратов, входящих в перечень ЖНВЛП, это тем более нереалистично. Критерий увеличения численности пациентов также неоднозначен, поскольку он не всегда позволяет объективно оценить реальную нагрузку на регион из-за различий в стоимости лекарств в расчете на одного пациента".
Парадоксально, но о существовании даже такого, пусть пока несовершенного, недоработанного механизма многие региональные чиновники не знают.
"Помимо нереалистичности исполнения заявленного механизма, многие регионы не информированы о наличии у них такой возможности, — говорит Посадкова. — Просветительская деятельность в данном вопросе очень важна. Мы запустили мониторинг регионов при поддержке федеральных органов власти и проводим разъяснительные мероприятия в регионах, чтобы изменить ситуацию и учесть позиции регионов".
Чтобы система действительно заработала, эксперты предлагают конкретные шаги, которые также были внесены в финальную резолюцию круглого стола "Ценность редкой жизни: общественный диалог о справедливом доступе к терапии орфанных заболеваний" на площадке мультимедийного центра Фонда Росконгресс.
Первое — упразднить критерий "дотационности".
"Каждый регион должен иметь возможность запросить поддержку у федерации, ведь это вопрос жизни пациента, — уверена Мария Посадкова. — Нужно внедрить критерий, основанный на фактической недостаточности средств".
Второе — расширить перечень заболеваний, попадающих под действие механизма. Ведь от дефицита лекарств страдают и пациенты с другими редкими болезнями.
"Новый механизм распространяется только на 17 нозологий перечня, утвержденного постановлением правительства № 403. Без расширения этого перечня или без распространения действия механизма на другие категории льготников он не будет эффективным. Сейчас создается ситуация дискриминации: пациентов делят по диагнозам, а регионы — по уровню дохода", — подчеркнул Кирилл Куляев.
Третье — обеспечить преемственность терапии при переходе пациентов из детства во взрослую жизнь.
"Выпадающих категорий быть не должно, — резюмирует Посадкова. — Необходимо закрепить обязанности государства по обеспечению взрослых пациентов в федеральном законе №323 "Об основах охраны здоровья граждан в РФ" и расширить перечень № 403, в первую очередь, теми заболеваниями, которые входят в перечень Фонда "Круг добра", но не охвачены иными государственными программами в настоящее время. К наиболее многочисленным относятся: первичный иммунодефицит, нейрофиброматоз, СМА, средиземноморская лихорадка".
Пока же, несмотря на благие намерения законодателей, новый резервный механизм рискует остаться на бумаге, а уже выделенные отдельной строкой в бюджете средства не смогут быть направлены на помощь нуждающимся пациентам. Проблема доступности инновационной терапии, как видно на примере ПНГ, упирается не только в деньги, но и в правовые пробелы системы. И это заставляет пациентов снова возвращаться в залы суда, чтобы получить право на жизнь.
